高端細胞治療藥物價格仍高達每針數十萬甚至上百萬元，但通過mRNA和先進的遞送技術，把高度個性化的定制療法轉變為通用型藥物，或將有機會把成本降至大多數患者可負擔的范圍。

近日，記者在深圳藥企走訪時了解到，他們目前正進行體內CAR-T療法（In vivo CAR-T）管線的開發，通過搭建遞送技術平臺，希望解決傳統CAR-T療法開發周期長、治療成本高等瓶頸問題。

CAR-T是一種新型的癌癥治療療法，它將人體的T細胞在體外進行改造，再回輸到患者體內，實現精準、快速、高效殺滅腫瘤細胞。然而，其高昂的研發和生產成本，導致治療費用動輒數十萬元，甚至高達百萬元，令眾多患者望而卻步。

深圳深信生物科技有限公司創始人李林鮮介紹，對于體內CAR-T療法的開發來說，遞送技術是非常關鍵的一環，憑借其國際領先的脂質納米顆粒（LNP）遞送技術平臺，他們這一前沿領域進行了新探索。

時下，李林鮮帶領企業研發團隊基于LNP遞送系統體內CAR-T，走出截然不同的路徑：使用LNP技術將mRNA直接遞送到血液里面的T細胞來表達CAR蛋白，從而省略煩瑣、昂貴的體外改造和擴增步驟，實現“即時改造、即時治療”。

據悉，作為一種可及性更強、通用型的mRNA藥物，其在生產過程中，不會檢測和使用任何個人的基因序列或者遺傳信息。

李林鮮表示：“這將把高度個性化的定制療法轉變為通用型藥物，有望從根本上大幅降低成本，且具有更廣闊的適應癥拓展空間，讓先進的免疫治療惠及更廣泛的患者群體。”

據了解，今年3月，國際藥企阿斯利康斥資10億美元收購了細胞療法新銳企業EsoBiotec，該公司的核心管線便是一款處于IIT研究階段的In vivo CAR-T療法。

無獨有偶，美國生物制藥上市公司艾伯維以21億美元收購生物技術公司Capstan Therapeutics，獲得后者處于Ⅰ期臨床實驗階段體內CAR-T療法CPTX2309。一場快速掀起的體內CAR-T浪潮正在重塑全球細胞治療格局。

深信生物的成長與突破植根于粵港澳大灣區這片創新沃土。2019年，《粵港澳大灣區發展規劃綱要》的印發，讓當時在香港高校任教的李林鮮看到創業的機遇。

李林鮮果斷行動，于當年底在香港和深圳同步注冊成立深信生物。

“當時決定將公司設立在粵港澳大灣區，正是看中這里城市間優勢互補、融合創新帶來的巨大便利和潛力。事實證明，大灣區的發展日新月異，為我們提供了得天獨厚的環境?！崩盍瞩r回顧，近五年間，公司迅速發展為超150人的國際化團隊，并獲得超過十億元融資。

與此同時，大灣區各級政府對生物醫藥戰略性新興產業的大力扶持，為深信生物的研發創新提供了強勁動能。

為加快推進產業發展，深圳市組織實施了2023年第二批戰略性新興產業發展專項資金（生物醫藥、高端醫療器械、大健康）申報工作。

經過嚴格的項目初審、專家評審和現場核查，深信生物“LNP遞送技術平臺新建項目”脫穎而出，成功獲得政府專項資金投資。

近期，在深圳市南山區促進產業高質量發展專項資金領導小組2025年第一次會議上，深信生物申報的“科技型企業研發投入支持計劃”項目也順利通過審議、獲得資助。

李林鮮介紹，LNP是實現體內CAR-T療法的關鍵技術之一，深信生物依托自主知識產權的LNP及mRNA技術平臺，除了進行自主研發、布局豐富研發管線，同時將平臺技術開放進行對外合作，先后與百濟神州及一家全球生命科技大型企業達成重要合作，成為國內首家實現LNP平臺技術成功“出?！钡钠髽I。

“mRNA技術本質是讓細胞成為生產治療性蛋白質的‘微型工廠’?！崩盍瞩r介紹，“然而，裸露的mRNA在體內極易降解，往往還沒有發揮作用就被代謝掉了，因此需要LNP等遞送技術把mRNA‘保護’起來，將其安全、精準送達目的地?！彼f：“mRNA-LNP技術的應用前景遠不止于疫苗?！?/p>

目前，深信生物已有4款在研mRNA罕見病療法獲得美國FDA兒科罕見病資格認定及美國FDA孤兒藥資格認定。

李林鮮表示，深信生物作為全球范圍內極少數探索mRNA在慢性病治療領域應用的先行者，也將致力于利用該平臺開發以in vivo CAR-T為代表的治療免疫系統疾病及更多突破性療法。

（受訪單位供圖）